在制药工业的发展历程中，一直有一个重要的命题——如何证明一种药物是安全和有效的。一种化合物或者一种物质进入人体后，其与人体之间的相互作用受到多种因素的影响。一方面是人各不同，差异比较大；人的生理状态除了受到先天因素影响，也会被后天因素所左右，例如环境、情绪等，这让药物在不同人体中的表现可能存在巨大差异，也难以定量药物和人体反应之间的联系；另一方面，从观察药物效应的角度来看，对药物效果进行判断的观察者也容易受到各种因素的影响，进而无法达成统一的标准。在漫长的药物研发史中，随机对照双盲试验方法的出现绝对是值得浓墨重彩的一笔，其为如何判断药物有效性提供了行之有效的方法。

在如今的药物开发过程中，随机对照双盲临床试验已经成为判断药物有效性的“金标准”。其发展历史可以追溯到十九世纪末抗坏血酸的发现，通过不同试验组的对照准确判断了导致败血症的因素。在此之后，美国著名的心脏病专家Hopkins博士领导的研究小组进行了一项名为“氯仿麻醉”的临床试验，该试验被认为是现代双盲临床试验的鼻祖。随后，双盲试验在医学研究领域得到了广泛应用，用于验证药物、治疗方法和其他医疗干预措施的有效性和安全性。双盲试验的基本原则是让参与者和研究者都不知道自己的真实身份，以避免主观偏见和个人偏好的影响。这种设计可以消除实验者和参与者的主观偏见和个人偏好，使实验结果更加客观和准确。

虽然随机对照双盲临床试验已经成为金标准，当其弊端仍然较为明显。事实上，新药研发的高投入的重要原因之一便是临床试验花费的急剧升高。这种双盲对照研究作为一种统计方法，较大的样本数量需求是基本要求，在这其中还需要保证在盲态下完整收集各种相关数据，这无疑是一项浩大的工程。巨大的花费让很多公司望而却步，在没有把握的情况下、或者没有明确的盈利前景的情况下一般不轻易进行随机对照双盲临床试验对有效性进行验证。这其实较大地阻碍了药物的研发。这也是我们经常见到在实践中中对某些疾病行之有效的药物却没有写到药物的说明书中。此外，作为一种统计方法，可能掩盖个体或者个别群体的结果。这种结果观察的试验方法的主要原因在于我们没有能够厘清疾病的本质或药物和人体的关系。在这种情况下可能对于某一类人群有效的药物可能被大样本结果所掩盖。其中最为著名的试验是吉非替尼的临床试验，这打开了根据基因突变进行肿瘤治疗的大门。另外，双盲试验还存在一些伦理问题，例如在试验药物治疗明显有效的情况下，不给对照组提供最佳治疗方法可能会对其造成不必要的伤害。

虽然随机对照双盲临床试验已经成为新药研发的主流，但为了提高药物的可及性，针对特殊疾病，基于科学的原则，一些其他的临床试验设计也被监管部门所接收。